Vyhľadávanie v online časopise
Online časopis
INOVATÍVNE MODELY FINANCOVANIA NÁKLADNEJ LIEČBY
Dátum: Rubrika: Ekonomika a manažment
Možno predpokladať, že mnohé z takmer 400 sľubných bunkových a génových terapií, ktoré sú v súčasnosti vo vývoji,[1] v dohľadnej dobe požiadajú o povolenie uvedenia na trh v Európskej únii. V súlade so svojou ustálenou praxou ich Európska komisia povolí, a platitelia v členských štátoch budú musieť zvládnuť náročnú úlohu hľadania rovnováhy medzi požiadavkami pacientov a udržateľnosťou rozpočtov na zdravotnú starostlivosť. Kým prvé génové terapie možno zvládnu preplácať aj bez zásadnej zmeny právnej úpravy, príchod ďalších si nepochybne vyžiada hlbšie zamyslenie nad právnymi rámcami vstupu a úhrady inovatívnych liekov, aj z hľadiska doterajších skúseností s "inovatívnymi" modelmi financovania inovatívnej liečby.
Vstup inovatívnych liekov
Ako je dobre známe z ekonomickej teórie, akékoľvek rozhodnutie o rozdelení obmedzených zdrojov je spojené s nákladmi obetovaných príležitostí, pretože
"použitie zdrojov jedným spôsobom bráni ich použitiu inými spôsobmi"
.
[2]
Preto je nanajvýš žiaduce, aby sa všetky úhrady zo spoločných prostriedkov riadili objektívnymi a overiteľnými kritériami umožňujúcimi preskúmať ich dôvodnosť. V kontexte inovatívnej liečby je efektívne využívanie zdrojov možné dosiahnuť prostredníctvom rôznych politík uplatňovaných v rámci hodnotenia zdravotníckych technológií (ďalej len "HTA"), cenotvorby a úhrad.
[3]
Pre členské štáty Európskej únie (ďalej len "EÚ") je implementácia týchto nástrojov v reálnej praxi komplikovaná výraznou regulačnou úlohou EÚ v oblasti vnútorného trhu a verejného zdravia, ktorá sa prejavuje aj vo farmaceutickej legislatíve.Podľa nariadenia (ES) č. 726/2004
[4]
sú inovatívne lieky
[5]
uvádzané na trh z rozhodnutia Európskej komisie (EK) vydaného na základe stanoviska Európskej agentúry pre lieky (ďalej len "EMA"). Povolenie na úrovni EÚ však nezaručuje, že liek je pre pacientov v členských štátoch skutočne prístupný. Zodpovednosť za úhradu liekov nesú členské štáty, medzi ktorými existujú značné rozdiely v zdravotníckych rozpočtoch, úrovni HTA, spoločenskom kontexte a politickej vôli, teda faktoroch ovplyvňujúcich prístup k inováciám.
[6]
Porozumenie príčinám týchto rozdielov však nevedie k automatickej akceptácii ich dôsledkov. Ako podotýka Wilking, pre lekárov nie je ľahké vysvetliť pacientom, že nemôžu byť liečení liekom, ktorý je v EÚ schválený a ľuďom s rovnakým ochorením v iných členských štátoch aj uhrádzaný.
[7]
Centralizovaná procedúra tak môže prehlbovať pocit nespravodlivosti medzi pacientami a ich zástupcami,
[8]
ktorí nie sú pripravení (či ochotní) porozumieť rozdeleniu kompetencií medzi EÚ a jej členskými štátmi vo vzťahu k inovatívnym liekom. Potreba koordinovaného prístupu v tejto oblasti bola prioritou viacerých predsedníctiev Rady EÚ, vyzývajúcich k prehĺbeniu spolupráce medzi členskými štátmi.
[9]
Popri celoeurópskych projektoch zameraných primárne na zdieľanie HTA informácií (najmä EUnetHTA),
[10]
existujú aj viaceré regionálne iniciatívy
[11]
združujúce členské štáty do útvarov usilujúcich o zlepšenie ich vyjednávacej pozície vo vzťahu k farmaceutickým spoločnostiam. Hoci sú tieto aktivity nepochybne chvályhodné, nemožno ich označiť za jednoznačne úspešné. Európska spolupráca vo vzťahu k HTA naráža na výrazne odlišnú kvalitu hodnotenia zdravotníckych technológií v jednotlivých členských štátoch;
[12]
naplnenie ambícií regionálnych iniciatív vo vyjednávaní je tiež pomerne zriedkavé, a to najmä kvôli nedostatočnej atraktivite týchto spolkov pre farmaceutický priemysel.
[13]
Popri ochrane vnútorného trhu má centralizovaná procedúra zabezpečiť kvalitu, bezpečnosť, účinnosť a pozitívnu rovnováhu rizík a prínosov liekov používaných v EÚ.
[14]
Hoci táto právna úprava zvádza k záveru, že lieky povolené rozhodnutím EK sú bez výnimky vysoko účinné, skutočnosť je podstatne iná. Splnenie kritérií požadovaných EMA nedokazuje nepopierateľný terapeutický prínos nového lieku. Práve naopak, viaceré štúdie potvrdzujú opodstatnenosť záveru, že značné množstvo liekov uvedených na trh v EÚ nemá pre pacientov nijakú alebo len minimálnu pridanú hodnotu.
[15]
Samozrejme, aj liek, ktorý sa zdá byť jednoznačne účinný v čase povolenia, môže v reálnom živote zlyhať. Klinické skúšanie je časovo obmedzené; celoživotný horizont účinnosti je preto potrebné extrapolovať z údajov zozbieraných v rámci limitovaného obdobia.
[16]
Takáto predikcia je náročná aj pre liečivá povolené na základe dostatočne robustných štúdií. Pokiaľ ide o osobitné kategórie liekov, ktoré môžu byť podmienečne povolené s menej komplexnými údajmi,
[17]
obavy týkajúce sa dlhodobej účinnosti sú ešte závažnejšie. Ako uvádzajú Davis et al.,
"temer polovica látok, ktoré úspešne ukončia fázu II klinického skúšania, zlyhá vo fáze III, predovšetkým kvôli nedostatku účinnosti alebo bezpečnosti. Z toho vyplýva, že ak sú nové lieky schválené iba na základe výsledkov fázy II skúšania, je to 50:50, že sú nebezpečné, neúčinné alebo oboje".
[18]
Podmienečné povolenie uvedenia lieku na trh je jednou z "adaptívnych ciest" (
adaptive pathways
)
[19]
uľahčujúcich európsku registráciu liekom, ktoré by mohli uspokojiť nenaplnené potreby pacientov trpiacich život ohrozujúcimi ochoreniami bez iných možností liečby. Pokiaľ ide o bezpečnosť, zdá sa, že výhody skoršieho prístupu k potenciálne život zachraňujúcej terapii jednoznačne prevažujú nad rizikami.
[20]
Možné ohrozenie pacientov však nie je jediným záujmom, ktorý je vhodné mať na zreteli. Podmienečné povolenie lieku negarantuje jeho prístupnosť, tá závisí od jeho úhrady, aspoň pre väčšinu pacientov, ktorí si nemôžu dovoliť liek kúpiť. Inými slovami, po podmienečnom povolení sú platitelia v členských štátoch konfrontovaní s rozhodnutím, či financovať liečbu s neistou hodnotou.Inovatívne cesty k úhradám
Na realizáciu úhrad "adaptívne povolených" liekov využívajú platitelia rôzne "adaptívne platobné postupy".
[21]
Najvýznamnejšou formou adaptívnych postupov
[22]
sú dohody o riadenom vstupe (MEA) - dôverné zmluvy medzi farmaceutickými spoločnosťami (držiteľmi rozhodnutia o registrácii) a platiteľmi, ktoré definujú osobitné podmienky prístupu k inovatívnemu lieku
[23]
pre jednotlivého pacienta alebo skupinu pacientov.
[24]
Vzhľadom na variabilitu faktorov, na ktorých sa môžu zmluvné strany dohodnúť, možno každú MEA považovať za jedinečnú.
[25]
Napriek tejto "jedinečnosti" sú MEA uzatvárané v právnom rámci umožňujúcom určité typy dohôd v danom štáte. V tomto ohľade MEA slúžia ako stratégia štátnej politiky na racionalizáciu uvádzania a používania liekov.
[26]
Široké spektrum MEA možno klasifikovať podľa ich hlavného zamerania na dohody orientované finančne, výkonnostne a na služby.
[27]
Hlavným účelom dohôd o financovaní (
finance-based agreements, FBA
) je obmedziť vplyv inovatívnych liekov na rozpočet platiteľa. Najjednoduchšou formou FBA sú dôverné zľavy z ceny lieku určenej výrobcom pri vstupe lieku na trh.
[28]
Medzi sofistikovanejšie varianty možno zaradiť dohody limitujúce množstvo lieku, ktorý platiteľ uhradí za určitú cenu, aj dohody, podľa ktorých platiteľ zaplatí pacientom iba určitý počet balení lieku, alebo ho bude uhrádzať len v konkrétnom časovom období, zvyčajne definovanom liečebnými cyklami; po dosiahnutí stropu hradí liek farmaceutická spoločnosť.
[29]
Finančne orientované dohody sú v EÚ najpoužívanejšie, aj vďaka svojej pomerne jednoduchej implementácii a jasnej logike "nástroja na obmedzovanie nákladov".
[30]
Cieľom výkonnostne orientovaných dohôd (
performance-based agreements, PBA
) je zmierniť riziká neúspechu lieku v reálnom svete.
[31]
Hoci sa klasifikácia PBA v rôznych krajinách líši, vo všeobecnosti je konečná výška úhrady platiteľa závislá od dosiahnutia určitého cieľa.
[32]
Hlavnou výzvou implementácie týchto zmlúv je nevyhnutnosť vymedziť presné kritériá úspechu a neúspechu liečby; v prípade viacerých sledovaných parametrov je nutné určiť relatívnu váhu každého z nich.
[33]
Definované kritériá sa musia monitorovať a priebežne hodnotiť, čo si okrem iného vyžaduje IT systémy a registre, t.j. dodatočné náklady. Aj napriek najlepším monitorovacím systémom je nemožné s určitosťou zaistiť dodržia
Pre zobrazenie článku nemáte dostatočné oprávnenia.
Odomknite si prístup k odbornému obsahu na portáli.
Prístup k obsahu portálu majú len registrovaní používatelia portálu. Pokiaľ ste už zaregistrovaný, stačí sa prihlásiť.
Ak ešte nemáte prístup k obsahu portálu, využite 10-dňovú demo licenciu zdarma (stačí sa zaregistrovať).
Bezplatný odpovedný servis pre predplatiteľov
Vaše otázky môžete zadať na www.otazkyodpovede.sk.
