Podľa čl. 167 Zmluvy o fungovaní Európskej únie (ďalej len „ZFEÚ“), sa pri činnosti Únie „rešpektuje zodpovednosť členských štátov za vymedzenie ich zdravotnej politiky, za organizáciu a poskytovanie zdravotníckych služieb a zdravotnej starostlivosti“. Zároveň je však Únia oprávnená na prijímanie „opatrení stanovujúcich vysoké normy pre kvalitu a bezpečnosť liekov a zdravotníckych pomôcok“. Z rámca nastaveného ZFEÚ vyplýva, že procesy súvisiace s povolením liekov a zdravotníckych pomôcok, ich pohybom na spoločnom trhu a dohľadom nad ich bezpečnosťou sa spravujú predovšetkým európskou legislatívou, zatiaľ čo pravidlá používania a úhrad týchto zdravotníckych technológií stanovuje vnútroštátne právo - v Slovenskej republike najmä zákon č. 362/2011 Z.z. o liekoch a zdravotníckych pomôckach a o zmene a doplnení niektorých zákonov v znení neskorších predpisov (ďalej len „zákon o liekoch“) a zákon č. 363/2011 Z.z. o rozsahu a podmienkach úhrady liekov, zdravotníckych pomôcok a dietetických potravín na základe verejného zdravotného poistenia a o zmene a doplnení niektorých zákonov v znení neskorších predpisov (ďalej len „ZoÚL“).
Medzi základné pramene európskeho farmaceutického práva patrí predovšetkým nariadenie Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004z 31. marca 2004, ktorým sa ustanovujú postupy spoločenstva pri povoľovaní liekov na humánne použitie a na veterinárne použitie a pri vykonávaní dozoru nad týmito liekmi a ktorým sa zriaďuje Európska agentúra pre lieky (ďalej len „nariadenie 726/2004“) a smernica 2001/83/ESEurópskeho parlamentu a Rady zo 6. novembra 2001, ktorou sa ustanovuje zákonník spoločenstva o humánnych liekoch (ďalej len „smernica 2001/83“). V súčasnosti sa už finalizuje nová európska farmaceutická legislatíva. Tvorí ju nariadenie, ktorým sa ustanovujú postupy EÚ pri povoľovaní liekov na humánne použitie a vykonávaní dozoru nad nimi, a určujú sa pravidlá pre Európsku liekovú agentúru (ďalej len „EMA“) a smernica o kódexe EÚ o liekoch na humánne použitie - oba tieto predpisy sa budú vzťahovať aj na lieky na ojedinelé ochorenia a lieky na pediatrické použitie, ktoré sú v súčasnosti regulované osobitne.
[1]
Definitívna podoba nového nariadenia a smernice ešte nie známa - v apríli 2024 Európsky parlament prijal svoju pozíciu k návrhu Komisie, čím umožnil pokračovanie legislatívneho procesu, t.j. prerokovanie návrhu Radou EÚ a následnú finalizáciu textov za účasti Európskeho parlamentu, Rady a Komisie.
[2]
Nadobudnutie účinnosti nových právnych predpisov tak možno reálne očakávať zrejme až v roku 2027. Zmeny európskeho práva ovplyvnia aj slovenskú právnu úpravu, a to najmä v oblasti vstupu generík a biologicky podobných liekov (biosimilarov) na európsky trh a zlepšenia systému zabezpečenia dodávok liekov. Nová európska legislatíva však neovplyvní pravidlá úhrad (kategorizácie) a rozhodovania v kategorizačnom konaní, keďže ide o výlučnú zodpovednosť Slovenskej republiky.
Klinické skúšanie, hodnotenie a povolenie liekov
Nový liek môže byť povolený naraz v celej EÚ a v Nórsku, na Islande a v Lichtenštajnsku tzv. európskou registráciou. Rozhoduje o nej Európska komisia na základe odborného stanoviska EMA. Druhou možnosťou je národná registrácia, ktorou sa povolí uvedenie lieku na trh v konkrétnej krajine; na Slovensku o nej rozhoduje Štátny ústav pre kontrolu liečiv (ŠÚKL). Registrácii lieku podliehajú všetky hromadne vyrábané lieky uvádzané na trh pod osobitným názvom a v osobitnom balení. Lieky pripravované v lekárni, transfúzne lieky, lieky vyrobené na vedecké, výskumné a kontrolné účely či protilátky proti bojovým otravným látkam registrované nie sú.
[3]
Lieky vymedzené v prílohe č. 1 nariadenia 726/2004 podliehajú centralizovanej procedúre a musia byť povolené Európskou komisiou. Centrálne sú vždy povoľované originálne lieky určené na liečbu AIDS, onkologických chorôb, neurodegeneratívnych porúch, diabetu, autoimunitných chorôb a ostatných imunitných dysfunkcií a vírusových ochorení.
Európskej registrácii podliehajú aj lieky na inovatívnu liečbu, teda génová terapia,
[4]
somatická bunková terapia a výrobky získané metódou tkanivového inžinierstva
[5]
podľa nariadenia Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 1394/2007z 13. novembra 2007 o liekoch na inovatívnu liečbu (ďalej len „nariadenie č. 1394/2007“). Slovenský preklad termínu
„advanced therapy medicinal products“
(ATMP) používaného v anglickom origináli nariadenia ako „lieky na inovatívnu liečbu“ môže spôsobovať isté nejasnosti, pretože je pomerne bežné používať slovné spojenie „inovatívna liečba“ na označenie akýchkoľvek liečebných metód, ktoré sa výrazným spôsobom vzďaľujú od štandardnej alebo akceptovanej praxe. V súvislosti s liekmi tak môžeme hovoriť o inovatívnych liekoch v širšom zmysle, teda liekoch s novo registrovanou účinnou látkou, spojenou s terapeutickou, vedeckou či technologickou inováciou a liekoch na inovatívnu liečbu podľa nariadenia č. 1394/2007, založených na génoch, bunkách a tkanivovom inžinierstve. V „bežnej reči“ okrem toho za „inovatívne“ nezriedka bývajú označované všetky novo registrované originálne lieky na závažné ochorenia s nelichotivou prognózou.
Samostatnou kategóriou sú lieky regulované nariadením Európskeho parlamentu a Rady (ES) č.141/2000zo 16. decembra 1999 o liekoch na ojedinelé ochorenia, zaradené Európskou komisiou do registra liekov na ojedinelé ochorenia (
orphans
)
[6]
, ktoré súčasne môžu a nemusia byť liekmi génovej terapie (inováciami v užšom zmysle). Malo by však ísť o lieky určené na diagnostiku, prevenciu alebo liečbu život ohrozujúcich a veľmi závažných ochorení, ktoré postihujú nie viac ako 5 osôb na 10 tisíc ľudí v Európskom spoločenstve, alebo (bez ohľadu na incidenciu ochorenia), ktoré by pravdepodobne neboli vyvinuté bez podporných stimulov zo strany EÚ, pričom v EÚ nie je registrovaná iná uspokojujúca alternatíva alebo liek prináša významný prínos oproti tejto alternatíve.
[7]
Zmyslom zaradenia lieku do registra tak nie je zdôrazniť zriedkavosť ochorenia, ale umožniť poskytnutie stimulov na vývoj lieku
[8]
a predĺžiť dobu jeho ochrany pred generickou konkurenciou - aj z tohto dôvodu sú tieto lieky povoľované centrálne pre celú EÚ.
Dôkazy o účinnosti a bezpečnosti lieku potrebné na jeho povolenie sa zbierajú počas klinického skúšania rámcovaného nariadením Európskeho parlamentu a Rady (EÚ) č. 536/2014z 16. apríla 2014 o klinickom skúšaní liekov na humánne použitie. Týmto nariadením sa od 31. januára 2025 spravujú všetky klinické skúšania v EÚ, čomu zodpovedá aj právna úprava klinického skúšania v § 29a až 29n (centralizovaný postup klinického skúšania humánneho lieku), § 45 (neintervenčná klinická štúdia), § 138a (správne delikty pri centralizovanom postupe skúšania humánneho lieku) a § 142a až 142c (etická komisia)
[9]
zákona o liekoch. Súbežne s procesom povolenia (registrácie) lieku má na európskej úrovni prebiehať aj spoločné klinické hodnotenie daného lieku, realizované na základe nariadenia Európskeho parlamentu a Rady (EÚ) 2021/2282z 15. decembra 2021 o hodnotení zdravotníckych technológií a zmene smernice 2011/24/EÚ (ďalej len „nariadenie o HTA“). Od 12. januára 2025 podliehajú spoločnému klinickému hodnoteniu lieky na onkologické ochorenia a lieky na inovatívnu liečbu vymedzené v čl. 7 nariadenia o HTA; od roku 2028 budú tomuto hodnoteniu podliehať lieky na ojedinelé ochorenia a od roku 2030 všetky lieky povoľované Európskou komisiou. Výsledkom spoločného klinického hodnotenia je správa o spoločnom klinickom hodnotení, definovaná v čl. 9 nariadenia o HTA. Správa obsahuje opis vedeckej analýzy relatívnych účinkov zdravotníckej technológie hodnotených na základe zdravotných výsledkov podľa parametrov (komparátorov) zvolených jednotlivými členskými štátmi a opis stupňa istoty ohľadom relatívnych účinkov pri zohľadnení sily a obmedzení dostupných dôkazov. Účelom spoločného hodnotenia nie je poskytnúť záver o celkovej klinickej pridanej hodnote hodnotenej zdravotníckej technológie pre konkrétny zdravotnícky systém - túto otázku si naďalej zodpovie každý členský štát samostatne.
Lieky, ktoré nie sú registrované (a to buď vôbec, alebo v danej indikácii), môžu byť pacientovi sprístupnené iba na základe povolenia Ministerstva zdravotníctva SR vydaného podľa § 46 ods. 3 a nasl. zákona o liekoch; podrobnosti sú upravené vo vyhláške MZ SR č. 507/2005 Z.z., ktorou sa upravujú podrobnosti o povoľovaní terapeutického použitia hromadne vyrábaných liekov, ktoré nepodliehajú registrácii, a podrobnosti o ich úhrade na základe verejného zdravotného poistenia.
Kategorizácia liekov
V predchádzajúcej časti legislatívnej mapy venovanej financovaniu zdravotnej starostlivosti sme popísali aj spôsob úhrady liekov na základe verejného zdravotného poistenia podľa ZoÚL. Lieky poskytované v ambulantnej a lekárenskej starostlivosti sú z verejného zdravotného poistenia štandardne hradené, ak sú zaradené v zozname kategorizovaných liekov, a ak je dodržané indikačné obmedzenie, preskripčné obmedzenie a obmedzenie úhrady zdravotnej poisťovne na jej predchádzajúci súhlas, ktoré môžu byť určené pri zaradení lieku do kategorizácie.
Proces kategorizácie lieku prebieha v niekoľkých krokoch:
1.
Držiteľ registrácie lieku podá
žiadosť o zaradenie lieku do zoznamu kategorizovaných liekov
s náležitosťami podľa § 10 ZoÚL. Ak je predmetom žiadosti originálny liek, k žiadosti sa spravidla prikladá aj farmako-ekonomický rozbor lieku; podrobnosti farmako-ekonomického rozboru lieku sú upravené vo vyhláške MZ SR č. 422/2011 Z.z.
2.
Ak je predmetom žiadosti originálny liek,
Národný inštitút pre hodnotu a technológie v zdravotníctve
(ďalej len „NIHO“) odborne zhodnotí klinický prínos lieku a jeho ná
Pre zobrazenie článku nemáte dostatočné oprávnenia.
Odomknite si prístup k odbornému obsahu na portáli.
Prístup k obsahu portálu majú len registrovaní používatelia portálu. Pokiaľ ste už zaregistrovaný, stačí sa prihlásiť.
Ak ešte nemáte prístup k obsahu portálu, využite 10-dňovú demo licenciu zdarma (stačí sa zaregistrovať).
