Súcitné použitie lieku

Tieto programy sa zavádzajú len vtedy, ak sa očakáva, že liek pomôže pacientom so život ohrozujúcimi, dlhotrvajúcimi alebo vážne oslabujúcimi ochoreniami, ktoré nemožno uspokojivo liečiť žiadnym v súčasnosti povoleným liekom.

Liek musí byť zaradený do klinického skúšania alebo vstúpiť do procesu podávania žiadosti o povolenie na uvedenie na trh, a hoci prvé štúdie budú vo všeobecnosti ukončené, jeho bezpečnostný profil a usmernenia pre dávkovanie nemusia byť stanovené.

Príslušné vnútroštátne orgány môžu požiadať Európsku liekovú agentúru o stanovisko k tomu, ako podávať, distribuovať a používať určité lieky zo súcitu. CHMP tiež určuje, ktorí pacienti by mali prospech a členské štáty by mali tieto odporúčania zohľadniť pri prijímaní rozhodnutí.

Výrobcovia a žiadatelia o povolenie na uvedenie na trh by sa nemali obracať na agentúru so žiadosťou o stanovisko, ale môžu chcieť informovať agentúru o žiadostiach prebiehajúcich na vnútroštátnej úrovni. Príslušné vnútroštátne orgány informujú agentúru, ak sprístupňujú liek skupine pacientov na použitie zo súcitu.

Užívanie lieku zo súcitu by sa nemalo zamieňať s individuálnou liečbou, pri ktorej lekári získavajú lieky priamo od výrobcov pred povolením uvedenia lieku na trh. Uskutočňuje sa individuálne na priamu zodpovednosť lekára a agentúru nie je potrebné informovať.

Vo všeobecnosti platí, že lieky, ktoré ešte nie sú povolené, sa najprv sprístupnia prostredníctvom klinických skúšaní a pacienti by mali byť vždy zvážení na zaradenie do skúšaní predtým, ako im budú ponúknuté programy na použitie zo súcitu. Na rozdiel od klinických štúdií nie je však primárnym cieľom súcitného užívania lieku skúmanie účinnosti alebo bezpečnosti lieku, ale získanie priameho terapeutického prínosu pre daného pacienta.

Programy súcitného používania liekov sú navrhnuté takým spôsobom, aby poskytovali nádej a potenciálnu liečbu pacientom, ktorí čelia vážnym zdravotným problémom a obmedzeným možnostiam. Slúžia ako základný most medzi experimentálnymi liekmi a registrovanými liekmi, a ponúkajú pacientom šancu na zlepšenie kvality ich života.

Odporúčania Európskej liekovej agentúry sa týkajú toho, ako by sa liek mal používať v programoch používania zo súcitu v celej Európskej únii, a typu pacienta, ktorý môže mať prospech z liečby.

Európska lieková agentúra neaktualizuje svoje odporúčania po získaní povolenia na uvedenie lieku na trh, pretože všetky relevantné informácie o použití lieku sú k dispozícii v jej Európskej verejnej hodnotiacej správe (EPAR). Programy používania zo súcitu však môžu v niektorých členských štátoch pokračovať, kým sa liek nestane dostupným na trhu.

V Slovenskej republike je dovolené terapeutické alebo diagnostické použitie lieku za podmienok uvedených v § 46 ods. 3 až 6 zákona č. 362/2011 Z.z. o liekoch a zdravotníckych pomôckach a o zmene a doplnení niektorých zákonov v znení neskorších predpisov (ďalej len „zákona o liekoch“). Takým liekom môže byť aj liek, ktorý nie je zatiaľ registrovaný ani v inom členskom štáte Európskej únie. Terapeutické použitie lieku povoľuje Ministerstvo zdravotníctva Slovenskej republiky (ďalej len „ministerstvo“) na základe žiadosti poskytovateľa zdravotnej starostlivosti, ktorý liečbu indikuje, alebo aj z vlastného podmetu, ak nie je dostupný porovnateľný registrovaný liek. Na takéto použitie lieku sa vyžaduje písomný súhlas pacienta a tento súhlas je súčasťou zdravotnej dokumentácie pacienta.

Terapeutické alebo diagnostické použitie humánneho lieku môže ministerstvo povoliť v rámci liečebného programu terapeutického alebo diagnostického použitia aj na základe žiadosti fyzickej osoby alebo právnickej osoby, ak nie je dostupný registrovaný liek. Ministerstvo môže požiadať Štátny ústav pre kontrolu liečiv o vydanie stanoviska k takejto žiadosti, a to najmä k podmienkam použitia daného lieku, spôsobu jeho distribúcie, výdaja, monitorovania a vyhodnocovania jeho kvality, bezpečnosti a účinnosti. Ak je predmetné stanovisko nesúhlasné, ministerstvo použitie lieku nepovolí.